Nel romanzo di Oscar Wilde, Dorian Gray restava giovane mentre il suo ritratto invecchiava al posto suo. Oggi, in un ospedale americano, qualcosa di concettualmente analogo è avvenuto — ma non per magia, e con ogni cautela del caso. Il 9 giugno 2026, per la prima volta nella storia della medicina, un essere umano ha ricevuto una terapia progettata per far tornare le proprie cellule a comportarsi come se fossero più giovani. A differenza del personaggio wildiano, però, nessuno promette immortalità: si tratta di una sperimentazione di Fase 1, con obiettivi misurabili e un numero ristretto di partecipanti.
Il paziente — rimasto anonimo — è affetto da glaucoma. Ha accettato di ricevere un’iniezione intraoculare del farmaco sperimentale ER-100, sviluppato dalla biotech americana Life Biosciences, con sede a Boston. Lo studio clinico è registrato presso i National Institutes of Health (NIH) statunitensi e ha ricevuto il via libera dalla FDA il 28 gennaio 2026.
Le radici scientifiche: da Yamanaka a Sinclair
Le fondamenta di questa ricerca risalgono al 2006, quando il biologo giapponese Shinya Yamanaka — poi Nobel 2012, insieme a John B. Gurdon — dimostrò che quattro particolari geni, oggi noti come “fattori di Yamanaka”, sono in grado di riportare cellule adulte a uno stato simile a quello delle staminali embrionali. Una scoperta rivoluzionaria, ma accompagnata da un problema serio: la riprogrammazione completa cancella l’identità cellulare e aumenta il rischio di formazione di tumori.
Nel 2020, il team del professor David Sinclair della Harvard Medical School — cofondatore della stessa Life Biosciences — pubblicò su Nature uno studio che mostrava come l’attivazione di soli tre dei quattro fattori (Oct4, Sox2 e Klf4, detti anche fattori OSK) in topi con nervi ottici danneggiati favorisse la rigenerazione neuronale e il parziale recupero della vista. Il quarto fattore, c-Myc, noto oncogene, fu deliberatamente escluso per ridurre il rischio di proliferazione cellulare incontrollata. Nel 2024, risultati analoghi furono replicati su primati non umani.
Secondo Sinclair, l’invecchiamento sarebbe guidato principalmente dalla perdita di informazioni a livello epigenetico — i segnali chimici che regolano quali geni si attivano o si spengono — più che da danni irreversibili al DNA. Non si tratta quindi di riscrivere il codice genetico, ma di ripristinarne la “lettura” corretta.
Come funziona ER-100
La terapia utilizza un vettore virale (AAV2), un virus modificato e reso innocuo, come mezzo di trasporto per consegnare le istruzioni genetiche direttamente nelle cellule gangliari della retina. Una volta iniettati, i tre geni rimangono silenti: si attivano soltanto quando il paziente assume doxiciclina, un comune antibiotico che funge da interruttore molecolare. Sospendendo il farmaco, l’attivazione genica si interrompe. Questo meccanismo di controllo è stato concepito proprio per minimizzare i rischi e consentire ai medici di intervenire rapidamente in caso di effetti indesiderati.
“È una strategia che ci dà grande controllo sulla terapia”, ha dichiarato a Nature Sharon Rosenzweig-Lipson, chief scientific officer di Life Biosciences, “e che garantisce la possibilità di accendere e spegnere i geni senza lasciare attiva l’espressione più del necessario”.
La scelta dell’occhio come organo bersaglio non è casuale: si tratta di un compartimento anatomicamente isolato, facile da monitorare e con parametri di efficacia misurabili. Eventuali effetti avversi resterebbero localizzati, senza conseguenze sistemiche potenzialmente gravi.
Cosa prevede la sperimentazione
Lo studio di Fase 1 coinvolgerà fino a 12 partecipanti, suddivisi in due livelli di dosaggio, tutti affetti da glaucoma ad angolo aperto o da neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION), una condizione che provoca danni acuti al nervo ottico. I pazienti saranno seguiti per cinque anni. L’obiettivo primario in questa fase non è dimostrare l’efficacia terapeutica, ma valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.
“Si tratta del primo candidato in assoluto per il ripristino epigenetico approvato per le sperimentazioni cliniche”, ha dichiarato l’azienda in un comunicato. Jerry McLaughlin, CEO di Life Biosciences, ha definito il traguardo “importante non solo per la nostra azienda ma per l’intero campo della medicina della longevità”, precisando che “per la prima volta stiamo testando nell’uomo una terapia progettata per ripristinare la funzione cellulare attraverso la riprogrammazione epigenetica”.
Le voci critiche: entusiasmo frenato dalla prudenza
Nella comunità scientifica, i toni restano misurati. Matt Kaeberlein, cofondatore di Optispan e tra i ricercatori più attivi nel campo della longevità, ha affermato che “la riprogrammazione ha un grande potenziale se può essere utilizzata in modo sicuro nelle persone”, ma ha aggiunto che “la tecnologia è ancora molto precoce e il rischio di effetti collaterali catastrofici è alto”.
Analoga cautela da Pete Williams, neurobiologo traslazionale al Centre for Eye Research Australia, il quale, pur esprimendosi favorevolmente sull’apertura di nuove strade per il trattamento dei danni al nervo ottico, ha messo in guardia: “Se qualcosa dovesse andare storto con queste ricerche, sarebbe un disastro per il futuro”.
Rosenzweig-Lipson ha chiarito che l’azienda non sta puntando al ringiovanimento sistemico dell’organismo: “Stiamo procedendo una malattia alla volta. Non stiamo guardando, in questo momento, al ringiovanimento di tutto l’organismo. Magari un giorno ci arriveremo, ma quel giorno non è oggi”.
Prospettive: un campo sempre più affollato
Life Biosciences non è l’unico soggetto a muoversi in questo territorio. Secondo quanto riportato da Everyeye Tech, aziende come Altos Labs, NewLimit e Retro Biosciences stanno investendo miliardi di dollari privati nella stessa direzione. Life Biosciences è però la prima a raggiungere la sperimentazione umana con un approccio di riprogrammazione epigenetica parziale.
L’azienda sta inoltre sviluppando applicazioni della stessa piattaforma per altre patologie legate all’età, tra cui la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH). I risultati preliminari dello studio oculare sono attesi tra la fine del 2026 e l’inizio del 2027.
A differenza del Dorian Gray wildiano, che vendette l’anima per restare giovane scaricando il peso del tempo su un dipinto, questa sperimentazione non promette scorciatoie. Promette, semmai, di rispondere a una domanda che la biologia ha evitato a lungo: l’invecchiamento cellulare è davvero irreversibile, o semplicemente non avevamo ancora trovato il modo di invertirlo? La risposta, per ora, è sospesa dentro a dodici occhi che aspettano.









